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慢病毒基因疗法治愈8名重症联合免疫缺陷婴儿


慢病毒基因疗法治愈8名重症联合免疫缺陷婴儿

微信图片_20190507103212.jpg 上个世纪70年代,一个名叫大卫·菲利浦·威特(David Phillip Vetter)男孩出生了,不幸的是,他患有一种及其罕见的基因缺陷疾病——重症联合免疫缺陷病(简称SCID),从出生那一刻起, 他就生活在一个无菌透明的塑料隔离罩中,他必须保持与外界隔离,享用独特的一份空气,几乎任何一种致病的细菌病毒都有可能畅通无阻的突破他的身体防御机制,然后夺去他的生命。因此大卫也被称为“泡泡男孩”(Bubble Boy)。

        严重联合免疫缺陷综症(SCID)是一种先天性遗传疾病,特征是X染色体上存在缺陷,所以只有男孩有可能患病,而女孩可能是携带者。在人体免疫系统的三道防线中,淋巴细胞是最后一道防线中最强的杀手锏,T细胞和B细胞相互配合把病毒细菌等一网打尽。而SCID患者体内的免疫系统中这两种细胞存在缺陷,这把杀手锏在基因的影响下失灵了。


     大部分患有“重症联合免疫缺陷病”的新生儿都在出生后不久夭折了。唯一的治疗方法就是进行骨髓移植手术,然而,只有不到20%的患者满足骨髓移植条件。微信图片_20190507104256.jpg

    大卫小心翼翼的活了12年,脆弱得不能离开这个泡泡,甚至得不到母亲的一个吻,对于被治愈的希望逐渐被磨灭。大卫最终完成了一次不需要配型的骨髓移植,但是四个月以后患上淋巴癌去世。


      2019年4月18日,四大医学期刊之首的新英格兰医学期刊(NEJM)在线发表了一项来自美国St. Jude儿童研究医院的最新研究,通过慢病毒基因疗法联合低剂量白消安成功治疗了8名患有SCID-X1遗传病的婴儿。



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论文题目:Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1。

通讯作者:Brian P. Sorrentino(St. Jude儿童研究医院)


此次基因治疗临床试验中的8名SCID患者,均是非常严重的SCID患者,大多经历了骨髓移植失败,并产生了严重的感染,生命垂危。


       研究人员使用慢病毒包装正常的IL2RG 基因,然后用该慢病毒感染患者的骨髓干细胞,再将这一用慢病毒改造后骨髓干细胞输回患者体内。

       慢病毒,是一种从HIV-1型病毒改造而来的病毒载体,在基因递送、细胞治疗中有着广泛应用,已经获批上市的CAR-T细胞疗法,即使用慢病毒改造T细胞的策略。

       接受该基因疗法的8位婴儿患者,平均跟踪16.4个月没有发现严重副作用,7位患者的CD3+、CD4+、NK细胞三、四个月后正常,第8位患者也在追加一个剂量细胞疗法后恢复正常。这一疗法使用前也只需低剂量的化疗药物白消安处理。

      白消安(Busulfan),属双甲基磺酸酯类双功能烷化剂,为细胞周期非特异性药物。进入人体后磺酸酯基团的环状结构打开,通过与细胞DNA内的鸟嘌呤起烷化作用而破坏DNA的结构与功能。主要治疗慢性粒细胞白血病及真性红细胞增多症、骨髓纤维化等。


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