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CRISPR基因编辑技术对杜氏肌营养不良的研究进展

       杜氏肌营养不良症(DMD)是一种发病率相对较高的单基因疾病,由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因(dystrophin)突变所致,是治疗性基因组编辑的热门候选者。最近有几个在DMD的临床前模型中进行基因组编辑的研究报道,然而,这些基因组编辑方法的长期持久性和安全性尚未得到解决。由于dystrophin 基因巨大,有多达79个外显子,因此直接递送正确编码的dystrophin基因的治疗方式行不通。

    2019年2月份,美国杜克大学的研究人员在国际顶级医学期刊Nature Medicine 杂志上发表了题为:Long-rerm evaluation of AAV-CRISPR genome editing for Duchenne muscular dystrophy 的研究论文。该研究另辟蹊径使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,直接删除导致杜氏肌营养不良症的基因突变位点附近的碱基,产生缩短版的抗肌萎缩蛋白,成功恢复部分肌肉能力。实验还证明,一次注射,效果可以持续一年以上。

    本项研究显示,通过静脉单次注射AAV8装载的CRISPR后,基因组编辑效果在肌营养不良症的小鼠模型中可以可以持续长达1年的时间。在此期间看肌萎缩蛋白表达的恢复得以维持。

    文章还阐述了AAV-CRISPR在给予成年小鼠治疗时有免疫原性,通过治疗新生小鼠可以避免体液和细胞免疫反应。尽管存在对Cas9的宿主反应和持续的非预期的基因组修饰,但AAV-CRISPR具有良好的耐受性,长达1年时间,且没有毒性迹象。

    该研究进一步确定了永久性基因矫正作为DMD和潜在其他疾病的治疗方法的可行性。未来的研究应侧重于通过优化递送和基因编辑策略来提高整体编辑效率和增加预期基因修饰比例减少脱靶效应。

    论文链接:https://www.nature,com/articles/s41591-019-0344-3

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