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腺相关病毒9型载体基因疗法药Zolgensma上市,基因疗法新纪元

      Zolgensma是一种基于腺相关病毒9型(AAV9)载体的基因疗法,用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。腺相关病毒(AAV)载体具有低致病性、对宿主免疫原性弱、长期稳定表达、广泛的细胞和组织特异性强等优点。根据血清型的不同,目前常用的腺相关病毒可分为6型:AAV1、AAV2、 AAV5、AAV6、AAV8、AAV9;其中,AAV9较其他病毒载体更容易通过血脑屏障,可以经静脉注射后运输至中枢神经系统,感染约60%的运动神经元。

      Zolgensma利用AAV9病毒表面的外壳能结合细胞表面的半乳糖,使得AAV9能穿过血脑屏障,透过血脑屏障吧含有SMN基因的AAV9载体递送至中枢神经系统运动神经元。

      脊髓型萎缩症是儿童期较为常见的常染色体隐性遗传疾病,临床主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩,重症患儿呼吸肌常受累、出现呼吸困难、肺炎等症状,常死于呼吸衰竭。研究发现SMA的致病基因——SMN基因定位于5号染色体长臂1区内,SMN蛋白确实会导致胚胎早期细胞大量凋亡,大部分细胞可以耐受低水平SMN蛋白,当脊髓前角细胞无法耐受,从而导致SMA疾病。

       SMN的修饰基因SMN2与SMN1基因高度同源,SMN1基因缺失或基因内突变造成SMA表型;SMN2基因缺失不造成SMA表型,但其拷贝数量于SMA表型的轻重呈负相关。SMA的主要突变类型为SMN1基因第7或第7、8外显子纯和缺失突变,在我国SMA人群中约占95%。另一种突变类型为复合杂合突变,即1个SMN1基因缺失伴随另1个SMN1基因内的微小突变,约占5%。

    SMN1基因存在缺陷而正常的SMN2基因不能完全代偿,最终引起SMN蛋白缺乏是SMA主要的发病机制。Zolgensma作为基因疗法通过替换突变或缺失的SMN1基因来阻止疾病进展,从根本上解决SMA发病机制,有望至于SMA疾病。

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