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基因疗法还有多远——七种基因治疗产品已批准

      前几天一个被问起基因敲除技术是不是可以治疗癌症,我以为他是要做基因敲除实验,后来才知道不是,他患了癌症,想要找到一种更先进的技术可以治疗。基因敲除编辑技术的成熟为基因疗法奠定了技术基础。基因疗法为传统方法无法企及的疾病提供了治疗选择。

      基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源给予通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。

      从2016年以来,欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监管局(FDA)已批准了七种基因治疗产品,包括两种用于B细胞癌的嵌合抗原受体T细胞产品和五种用于单基因疾病治疗的治疗的药物还有。五种单基因疾病治疗的药物有:β-地中海贫血,一种罕见的视力丧失,脊髓性肌萎缩和罕见的原发性免疫缺陷,以及前文讲述过的杜氏肌营养不良症。目前还有800个细胞和基因治疗方案正在临床研发中。基因疗法治疗遗传性疾病需要的不仅仅是鉴定病因基因。还必须将转基因(或其蛋白质产物)递送至生理学相关的靶组织,必须稳定表达,并且不得干扰那些细胞的功能完整性。

       

       

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